金贵到按粒买，可这款药还是要退出中国市场

政策有了药却没了，现实版我不是药神上演

文｜信娜 曹钰婕

编辑｜TNUMBERG50Makk

这款罕见病药将选择退出我国，触动的是数百病人的生命。

此款药为硫酸沙丙脱氧尿苷片（商品名科望），是部分罕见病高组氨酸黄疸（HPA）病人不可或缺的这款药。在我国大陆消费市场已有仿造药挂牌上市的情形，利血平除非选择退出，意味著这些病人将木患需用。

这种罕见病是人胃部的组氨酸新陈代谢异常引致，在新陈代谢过程之中酶产生了缺位或者是完全没有，引致胃部血液的组氨酸浓度较高。这是一种变异或遗传病。

利血平由总部位于美国加利福尼亚州的跨国民营企业拜桑托斯制药(BioMarin)生产。该公司的工作人员就选择退出我国消费市场一事回复《财经新闻》本报记者称，国外已有仿造药挂牌上市，使用科望的病人消费市场大量外流，从民营企业整体权衡，继续保留该产品组合的价值并不大，因此权衡选择退出我国消费市场。

一个民营企业，须要权衡胡尔坎。然而，天授另一侧是病人亟需服药的现状。

《财经新闻》本报记者了解到的最新情形是，将由上海大学第三医院组织协调，申请临床亟需药物临时进口。目前，药物正在报检，预计10月底到达医院，但不确认有多少瓶药。

由于利皮扬卡、跨县缴费比例差异，药物自身丝菌氧化等因素，大部分其他地区的病人没法来到上海上海大学第三医院买药，也便意味著将会很长一段时间木患需用。

如何解决罕见病药物亦然性，仍然任重而道远。

木患可吃

6月下旬，吕文（化名）就得知科望不再供应我国消费市场。一时间，她惊慌失措，病人离不开这个药，这药帮助小孩新陈代谢胃部组氨酸，一天一顿都不能少。

吕文生活在上海，她四岁的小孩患四氢生物脱氧尿苷遗传性（BH4遗传性，又称集体性PKU），是罕见病高组氨酸黄疸中的罕见群体。从小孩诊断后，吕文和家人一直积极给小孩化疗、服用，如今小孩发育较正常。如果不晓得她罹患这个病，只看外貌是看不出的，因为怕小孩遭性别歧视，小孩情形只有爸妈晓得。吕文称。

高组氨酸黄疸的得病人群主要为儿童，尤其是产妇和幼儿，除非得病，则需终身化疗。当小孩诊断高组氨酸黄疸后，须要通过一层层筛检确认自己的表观：其一是组氨酸腺嘌呤酶遗传性（PAH遗传性，又称PKU）；其二就是四氢生物脱氧尿苷遗传性（BH4遗传性，又称集体性PKU）。

上海HPA病友组织相关负责人介绍，PKU病人占总病人的90%以上，需采用饮食控制化疗，集体性PKU病人占8%，采用纯药物化疗，另有2%的反应型苯丙酮尿症病人，可选择药物化疗或饮食控制化疗。

吕文的小孩不幸属于8%，集体性PKU，只能通过药物化疗。小孩从一个月大就开始吃科望，到如今服药已经三年多，药价从最初的一瓶9000元，降到如今一瓶7480元。由于小孩年龄尚小，家长每次需把药磨成粉末，兑水后才能给小孩服用。

药的服用量是根据小孩的体重来计算，建议每公斤体重服用5毫克。科望一瓶30粒，每粒100毫克，吕文的小孩目前一天需服用60毫克，同时还须要吃美多芭和五羟色胺，其中科望是控制血值，其他两种针对神经系统，这三种药中任何一个断药都会影响小孩化疗。

上海2021年底新出政策，科望被纳入药物缴费范围，终身缴费60%。吕文介绍称，40%自费，一瓶到手3000元。这源于上海曾发布的一项对特殊病药物的费用补贴政策，科望能缴费。不过，其他两种自费，算下来一个月药费2500元左右，缴费前一个月药费6000元左右。

然而，政策福利没享受到半年，吕文从上海病友群内得知，此款药将要选择退出我国。

在上海卫健委向国家卫健委药政司提交的关于协调利血平供应的请示的文件中提到，科望属于罕见病药物，可以减少脑部持续受损风险，提升患儿生活质量，需终身服用。

在上海上海大学第三医院每年约有30余个患儿常年应用此药。国内目前无替代药物销售，且无BH4类似替代药物，如科望不再供应我国消费市场，这部分罕见病患儿将面临木患需用的境地。

《财经新闻》本报记者向上海卫健委求证，得知该文件属实。

铤而走险用仿造药

很多罕见病病人，都选择用仿造药，既可缓解病情又能省钱，而且在没有原研药时也能及时顶上，这也是印度药神的由来。

一位多发性硬化症病人就曾仔细地算了一笔账。2022年8月8日，国产仿造药特立氟胺挂牌上市，30粒一盒，药价是6896元。利血平可化疗多发性硬化症。而赛诺菲生产的原研药，为一盒28粒7896元，比国产一盒贵1000元。

此款仿造药自费的部分，约为原研药的65%。上述病友说，我这个年龄，上有老下有小，房贷每个月还要还1.5万元。国产药一年省两万多元，小孩补习的钱就有了。

但高组氨酸黄疸病人，没这么幸运，目前我国消费市场已有科望仿造药挂牌上市。

在广东潮州生活的张如婷，小孩是高组氨酸黄疸病人人数中仅占2%的反应型病人，可以主动选择药物化疗或饮食控制化疗。90%的病友会选择饮食控制，费用也相对低一些，但张如婷担心小孩去学校吃饭都和其他小朋友不一样，患上心理疾病，于是咬咬牙，选择了药物化疗。除了进口硫酸沙丙脱氧尿苷片，她还须要给小孩服用无苯丙氨基酸粉和无组氨酸复合氨基酸粉。

上海医保可缴费科望比例为60%，在广州是全自费，而且药价还比上海贵，上海一瓶7480元，到了广州一瓶贵出1000多元，达8815元。

如果给小孩吃药控制病情，张如婷算了一笔账：小孩今年6周岁，22公斤，无组氨酸粉一个月大概须要八罐，每罐258元；科望每天须要40毫克，算下来每月费用大概是5500元。这两种药物都需随着小孩体重的增大而增加用量，花费的费用会越来越高。

张如婷和丈夫在潮州打工，一个月收入1万元，小孩的药费要用掉一半，他们负担不起。于是，她将目光转向一家我国台湾公司出售的仿造药，价格相对便宜。

仿造药一盒100粒，每粒10毫克，近一年来每盒费用在890元—950元间波动，小孩每月需吃120粒，花费在1100元左右，价格仅为科望的三分之一。张如婷告诉《财经新闻》本报记者，目前虽然还能买到，但是由于该仿造药须要冷冻保存，来回时间、天气原因等都会影响药效。

更重要的是，BH4在我国台湾有药物许可证，是合规的，但在我国大陆还没有，因此并不合规。病人要买仿造药，得冒着重重风险，比如买到假药。

从我国台湾购买仿造药的病人，须要将价格折合美元汇率才能转账购买，药物价格也随汇率的波动而起伏。张如婷现在想购买我国台湾仿造药，须要在银行个人对公账户转账，比较麻烦，银行的人也很不乐意帮我们做这个事儿，因为本身好像也不是很合规矩，但这对他们来说是救命药，只能铤而走险。

疫情影响下，药物也经常在海关被扣，没有保障。这也是来自上海的吕文宁愿四处奔走，也不愿给小孩吃仿造药的原因。

张如婷还担心仿造药的药效稳定性和副作用的。她说，不是不想让小孩吃科望，而是没有政策补贴吃不起，才会选择我国台湾仿造品。

现在连这个犹豫的机会也没有了，科望要选择退出我国消费市场。

广东省高组氨酸黄疸病人约600—700名，其中约200多名集体性病人需服用。张如婷介绍，这200多名病人中真正吃得起科望的不足10%，上海、青岛、四川等部分地区的亲友吃科望的多些，因为他们有补贴政策。即便住在这些有政策补贴的地区，外地人也享受不到，因为这些政策会限制买药人的出生地、户籍等。

按粒买药的病人在等药

6月，科望的国内消费市场代理商——百傲万里（上海）生物医药技术咨询有限公司（下称百傲万里），与国家卫健委及各地市卫健委进行沟通，不再就‘科望’进口药物注册证进行再注册。

沟通中提及，本药最初于2010年9月25日获得国家药监局批准，之后进行了再注册，最新一次再注册为2018年获得批准，有限期至2023年3月21日。

百傲万里文件内提及，基于内部评估，计划不再进行本品的再注册。

《财经新闻》本报记者联系到拜桑托斯制药工作人员，询问科望从我国退市是否已成定局，工作人员回复称：目前还不是十分能够确认，是有这个打算。

对方表示，这不是因为国内消费市场有无吸引力的问题，而是在国外已经有化疗BH4病种的仿造药挂牌上市了，从前使用科望的病人消费市场大量外流。拜桑托斯制药从整体权衡来看，认为再继续保留的价值不大。

这也是药企要权衡的一笔胡尔坎。如果服药病人数能达到1000人，我们可能就会有一定利润了。一位生产某罕见病仿造药的药企相关负责人曾说。

甚至已有罕见病药企对是否推动药物进国家医保打了退堂鼓。我们也在观察进医保的罕见病药物情形，服药量并没有增加多少，大幅降价带来的经济成本是我们得权衡的。一位药企相关负责人坦言。

当然，开发罕见病服药是有商业价值的。国外的药厂有很多的布局都是从罕见病服药进行突破，然后再扩大适应症到其他的化疗领域。因为，孤儿药的身份不仅可以缩短药物上巿时间，其挂牌上市成功率也比较高。

通过对过去十多年的新药挂牌上市统计，孤儿药开发的成功率远远高于一般的药物，大概是一般药物的三倍以上。让各方有利可图，也是药企研发罕见病药物，报批、定价和销售的基本逻辑。

仿造药难买，原研药科望又一药难求，亟需服药的病人却等不起，《临床亟需药物临时进口工作方案》是 6月29日，国家卫健委和药监局官网发布的文件，适用于国内无注册挂牌上市、无民营企业生产或短时期内无法恢复生产的境外已挂牌上市临床亟需少量药物。

这也成为这个病人群体目前可选的最保险的一条路。

上海大学第三医院是科望的组织协调进口机构。《财经新闻》本报记者从上海上海大学第三医院的药房了解到，药物正在报检，预计10月底能落实到上海大学第三医院，但具体能到多少瓶药，工作人员表示不确认。

这对上海市的病人来讲，无疑是个好消息。得知小孩的药短期内终于有了着落，吕文很感激，上海卫健委是第一个书面给国家卫健委写文件提交说明的，中日药房也一直想办法弄库存。

但其他地区的病人呢？

张如婷告诉《财经新闻》本报记者，由于距离太远、户籍条件限制、药物自身丝菌氧化的特点等原因，就算上海有药，我们也不会去买。科望从前在广州大药房和深圳医院可以按粒卖，在广州一粒的价格大约293.83元，在深圳一粒约249元。

张如婷向病友了解到，有的病人每次只挂号买十几粒药，她自己的小孩从小到大也只吃过两粒原研药。对于未来，她感到迷茫，不晓得何时才能结束这样等待服药的日子。